BBC News: Novità nel campo della terapia genica

Alcuni scienziati hanno sviluppato una modalità di esecuzione della terapia più efficace e privo dei rischi di quelli attualmente praticati.
La modifica dai geni offre potenziali cure o trattamenti per molte malattie.
L';attuale metodo che prevede l';utilizzo di virus per veicolare i geni modificati ai tessuti di destinazione non è sempre sicuro ed altri metodi tentati non hanno dato prova di funzionare molto bene.
Questa nuova tecnica, sviluppata da scienziati dell';Imperial College di Londra e del Medical Research Council inglese sembra essere efficace, e non richiede l';uso di virus. Il suo funzionamento si basa sull';utilizzo di microbolle ed ultrasuoni. e finora è stato sperimentato sui muscoli scheletrici nel topo ma si spera possa essere presto utilizzato per il trattamento della distrofia muscolare nei bambini.

Piccole bolle

Le microbolle sono già in uso per migliorare i risultati delle analisi ultrasoniche su pazienti affetti da problemi cardiaci, al fegato ed in molte altre parti del corpo sono note per la loro sicurezza ed efficienza. Si tratta di piccole bolle di gas di dimensioni intorno ai tre micron (millesimi di millimetro) e sono iniettati in vena per incrementare la risposta ai segnali ultrasonici. Ci sono anche prove che l';applicazione di ultrasuoni alle microbolle ne causa un';esplosione che può provocare piccole perforazioni nell';involucro esterno delle cellule obiettivo e consentire così al DNA modificato di penetrare nella cellula. Questo ha consentito ai ricercatori di sviluppare un approccio di terapia genetica mirata. Hanno unito un tipo di microbolle già in uso per le analisi ecografiche con il DNA modificato iniettandolo nelle cellule della muscolatura scheletrica di topi da laboratorio di differenti età.
Le cellule obiettivo sono state sottoposte poi ad una "doccia" di ultrasuoni per consentire al DNA modificato di penetrare le cellule con maggior facilità. La tecnica si è dimostrata dieci volte più efficace di quelle convenzionali. Perfino l';uso delle sole microbolle senza gli ultrasuoni hanno dimostrato di essere comunque più efficaci, in particolare nei topi più giovani. Inoltre la quantità di infiammazione e danni ai tessuti provocati dalle iniezioni sono state ridotte dall';utilizzo delle microbolle.

Grandi promesse

Alla stato attuale la maggior parte dei protocolli di terapia genica fanno uso di virus per veicolare i geni nelle zone previste ma questa tecnica può provocare infezioni nei tessuti adiacenti e stimolare pericolose reazioni di tipo immunitario.
Il ricercatore Dottor Martin Blomley ha dichiarato: "Ciò che abbiamo scoperto sembra essere una promettente via che ci potrà condurre ad una modalità sicura ed efficiente di veicolare i geni alle cellule obiettivo. La terapia genica è assai promettente per la realizzazione futura di protocolli di cura e prevenzione di gravi malattie ma è ancora nella prima infanzia come strumento clinico. Questo promettente studio suggerisce l’esistenza di tecniche meno invasive ma più efficienti, sicure e precise per raggiungere i tessuti corretti rispetto a quelle attualmente in uso. Ora abbiamo trovato un buon sistema di consegna ma abbiamo bisogno di migliorare la tecnica e valutare i possibili impatti che questa potrebbe avere nei confronti di malattie come la distrofia muscolare, il cancro e le malattie cardiache."

Link originale:   http://news.bbc.co.uk/1/hi/health/2780325.stm

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