Una speranza terapeutica (attraverso i Ribozimi) per le ittiosi dominanti

I Ribozimi sono molecole che possono essere progettate in modo da attaccarsi specificamente ad una data molecola di RNA, e distruggerla.

I geni, per potere esercitare i loro effetti, devono prima venire tradotti in forma di molecole di RNA (detti "messaggeri") che a loro volta danno origine a proteine.

In una malattia genetica, un errore a livello di gene si ripercuote nella formazione di una proteina anormale.

Anche se i geni sono di solito presenti in duplice copia, in una malattia di tipo ';dominante'; basta che una sola delle copie sia sbagliata per fare danni.

In teoria, i ribozimi potrebbero essere utili per limitare questi danni, poichè potrebbero essere disegnati per distruggere selettivamente gli RNA messaggeri provenienti dal gene malato (impedendo la formazione della proteina anomala), senza toccare i messaggeri provenienti dal gene sano.

In pratica, però, per raggiungere questo risultato è necessario superare ostacoli formidabili (tra cui consentire l';entrata dei ribozimi nelle cellule).

Vari ricercatori nel campo stanno cercando di progredire in questa direzione.


Alessio Peracchi - Department of Biochemistry and Molecular Biology
University of Parma  Area Parco delle Scienze 23/a   -  43100- Parma, Italy

 

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