I farmaci “orfani” sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione ed il trattamento delle malattie rare: si definiscono “orfani” in quanto manca in genere l’interesse da parte delle aziende farmaceutiche ad investire sulla ricerca e sviluppo di un prodotto destinato a pochi pazienti.
Le prime normative sui farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti con l’entrata in vigore dell’Orphan Drug Act (1983). Nell’Unione Europea, il Regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio del 16 dicembre 1999 definisce anzitutto i criteri per l’assegnazione della qualifica di “orfano” ad un medicinale e la procedura di assegnazione della qualifica. Quando il medicinale è stato designato come orfano da parte del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products), istituito in seno all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), esso viene iscritto nel Registro comunitario dei medicinali orfani. Il Regolamento europeo stabilisce altresì gli incentivi per incoraggiare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di questi medicinali: esclusività di mercato di 10 anni, assistenza al protocollo, accesso diretto alla procedura centralizzata per l’autorizzazione all’immissione in commercio, agevolazioni fiscali, priorità all’accesso ai programmi di ricerca europei. Pertanto i farmaci orfani sono approvati a livello centralizzato dall’EMA. La definizione del prezzo e della rimborsabilità sono prerogative nazionali. I farmaci orfani attualmente disponibili nel nostro Paese sono a totale carico del SSN per la loro indicazione terapeutica, quindi completamente rimborsabili nelle condizioni di utilizzo previste dalla loro AIC.
Fonte: malatirari.it