Krystal Biotech ha annunciato i risultati positivi, pur provvisori, dalla sperimentazione clinica di fase 1/2 di KB105 in pazienti con ittiosi congenita autosomica recessiva correlata al TGM1 (ARCI). Maggio 2020.
Amy Paller, M.D., Professore e Cattedra di Dermatologia presso la Northwestern University, ha condiviso i risultati dettagliati della sperimentazione nel corso del meeting annuale della Society for Investigative Dermatology (SID)
L’analisi sintetizza i risultati del trattamento topico applicato su tre pazienti adulti, di età compresa tra 39, 24 e 20 anni che hanno partecipato ad uno studio a doppio cieco (trattamento e placebo in diverse aree cutanee). Il farmaco è ben tollerato e ha fornito dati incoraggianti.
Si prevede che lo studio di fase 2 su 4-6 pazienti pediatrici possa iniziare già nella seconda metà del 2020.
http://ir.krystalbio.com/news-releases/news-release-details/krystal-biotech-announces-positive-interim-results-phase-12?fbclid=IwAR2QcHJEoi_CEzENzfmm5vlUxvuwXHZP-LT6oL-T-3jwemH5WBfWmx4oAqk
