FDA Approves First Drug for Rare Skin Disorder, and It’s a Redosable Gene Therapy
Krystal Biotech’s Vyjuvek is approved to treat recessive and dominant forms of dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), a rare genetic skin disorder. The redosable gene therapy, applied to the skin, delivers a gene that gets cells to produce collagen that DEB patients...
International Netherton Congress (THINC)
Si avvicina il congresso internazionale per fare il punto della situazione sulla sindrome di Netherton. Rigorosamente on Line il 26 Novembre 2020. Guarda il programma!
Mayne Pharma ha avviato una nuova sperimentazione clinica e sta reclutando pazienti con Ittiosi Lamellare
La Fondazione Americana FIRST ci ha informati che Mayne Pharma sta conducendo una nuova sperimentazione clinica per l’ Ittiosi Lamellare. Si tratta di studio globale con lo scopo di verificare gli effetti di una nuova crema topica sperimentale che è stata specificamente formulata e progettata per questa forma di ittiosi.
Risultati incoraggianti dalla sperimentazione clinica di fase 1/2 di KB105 in pazienti con ittiosi ARCI correlata al TGM1
Krystal Biotech ha annunciato i risultati positivi, pur provvisori, dalla sperimentazione clinica di fase 1/2 di KB105 in pazienti con ittiosi congenita autosomica recessiva correlata al TGM1 (ARCI)
Novità incoraggianti per la Cheratodermia da loricrina, una variante della sindrome di VOHWINKEL.
In uno studio pubblicato su Life Science Alliance, il team di ricerca, tra cui Toshifumi Nomura e Shotaro Suzuki dell’Università di Hokkaido, ha osservato la pelle dei pazienti per un periodo prolungato.
Mamma e figlio di un anno cacciati dall’aereo per una malattia genetica della pelle
La donna ha spiegato al membro dello staff che lei e e suo figlio avevano una rara condizione genetica della pelle chiamata ittiosi, che fa apparire la pelle come fosse coperta da squame, screpolata ed inspessita.
Ittiosi Sindromiche: nuova luce sulla rara sindrome di CEDNIK
I ricercatori hanno studiato un pesce zebra privato della capacità di produrre SNAP29 e che mima dunque i tratti tipici della sindrome di CEDNIK (Cerebral Dysgenesis, Neuropathy, Ichthyosis and Keratoderma)
Almirall perfeziona l’acquisizione del portafoglio Allergan US Medical Dermatology
Almirall, S.A. ha finalizzato l’acquisizione di prodotti dall’unità di Dermatologia medica di Allergan negli Stati Uniti per i seguenti prodotti: Aczone (dapsone), Tazorac (tazarotene), Azelex (acido azelaico) e Cordran Tape (flurandrenolide).
Almirall punta sulla dermatologia e fa suoi gli antiacne di Allergan.
Buone notizie su una possibile e prossima ri-commercializzazione del #tazarotene (#zorac #tazorac), trattamento topico molto utilizzato dai pazienti di ittiosi come alternativa ai retinoidi assunti per via orale.
Almirall abbandona lo sviluppo del suo farmaco contro l’ittiosi
Nel 2014 la FDA (Food & Drug Administration) aveva concesso a PAT-001, contenente isotretinoina, la designazione di “farmaco orfano” per il trattamento dell’ittiosi congenita