{"id":788,"date":"2014-07-04T08:39:49","date_gmt":"2014-07-04T08:39:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ittiosi.it\/?p=788"},"modified":"2020-12-13T16:04:48","modified_gmt":"2020-12-13T16:04:48","slug":"la-food-drug-administration-statunitense-concede-la-designazione-di-farmaco-orfano-alla-molecola-trifarotene-di-galderma-nel-trattamento-dellittiosi-congenita","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.ittiosi.it\/la-food-drug-administration-statunitense-concede-la-designazione-di-farmaco-orfano-alla-molecola-trifarotene-di-galderma-nel-trattamento-dellittiosi-congenita\/","title":{"rendered":"La Food & Drug Administration statunitense concede la designazione di farmaco orfano alla molecola trifarotene di Galderma nel trattamento dell’ittiosi congenita."},"content":{"rendered":"\n<div class=\"wp-block-image\"><figure class=\"alignleft size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"300\" height=\"300\" src=\"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-content\/uploads\/2020\/11\/e52c6213-10fc-400e-b6a8-b5fafdd9de4b-1.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-790\" srcset=\"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-content\/uploads\/2020\/11\/e52c6213-10fc-400e-b6a8-b5fafdd9de4b-1.jpg 300w, https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-content\/uploads\/2020\/11\/e52c6213-10fc-400e-b6a8-b5fafdd9de4b-1-150x150.jpg 150w\" sizes=\"(max-width: 300px) 100vw, 300px\" \/><\/figure><\/div>\n\n\n\n<p><strong>Lausanne, 2 luglio 2014 \u2013<\/strong> Galderma annuncia che la FDA (Food & Drug Administration) statunitense ha assegnato la designazione di farmaco orfano alla molecola di trifarotene per il trattamento dell\u2019ittiosi congenita. Sulla base di questa decisione, Galderma intende implementare un piano di sviluppo clinico, rafforzando il suo impegno nell’;esplorazione di nuove opzioni terapeutiche per patologie rare, oltre a soddisfare le esigenze di tutti i pazienti affetti da patologie cutanee nel corso della vita.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cConsiderando il peso dell’;ittiosi congenita e la mancanza di trattamenti efficaci e facili da usare, si tratta di una patologia con cui \u00e8 difficile convivere. L\u2019obiettivo di Galderma \u00e8 quindi non solo fornire una soluzione medica efficiente e sicura per alleviare i sintomi del disturbo, ma anche migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti.\u201d, dice Humberto C. Antunes, Presidente e Amministratore Delegato di Galderma.<br>La molecola di trifarotene \u00e8 un agonista selettivo del recettore gamma dell\u2019acido retinoico (RAR\u03b3), che attualmente \u00e8 in via di sviluppo clinico per l\u2019utilizzo in altre condizioni dermatologiche pi\u00f9 comuni. La funzionalit\u00e0 retinoide del farmaco e le potenti propriet\u00e0 cheratolitiche ne fanno un trattamento potenzialmente praticabile per la patologia dell\u2019ittiosi lamellare. Galderma ha gi\u00e0 iniziato il programma per l\u2019analisi del trattamento dell\u2019ittiosi lamellare con trifarotene e al momento sta collaborando con gli enti regolatori per implementare un piano di sviluppo clinico innovativo e vantaggioso.<br><br>Le ittiosi comprendono un vasto gruppo di disordini di desquamazione con varie eziologie. La fisiopatologia stereotipata \u00e8 un\u2019iperplasia epidermica e un\u2019eccezionale desquamazione, che porta ad un visibile accumulo di squame sullo strato superficiale della pelle. Ittiosi congenita \u00e8 un termine utilizzato per fare riferimento ad uno specifico gruppo di rare forme ereditarie di ittiosi che sono generalmente pi\u00f9 severe delle forme non ereditarie della malattia. L\u2019ittiosi lamellare \u00e8 uno di quei disordini che ricadono nella categoria delle ittiosi congenite. L\u2019ittiosi lamellare \u00e8 riconosciuta come una grave malattia che perdura per tutta la vita. Dopo la nascita, durante le prime settimane di vita, la membrana ipercheratosica (colloidion) con cui tipicamente i pazienti nascono, gradualmente muta e viene sostituita attraverso la desquamazione e l’;ispessimento che coinvolgono tutto il corpo, inclusi viso, cuoio capelluto, palmi delle mani e piante dei piedi. Sebbene di solito non sia pericolosa per la vita, l\u2019ittiosi lamellare pu\u00f2 dare origine a disabilit\u00e0, parziale sordit\u00e0, scarso adattamento alle condizioni ambientali (a causa dell\u2019ipoidrosi), severi disagi (prurito, spaccature della pelle), e un significativo impatto psico-sociale. La diffusione di ittiosi lamellare negli U.S.A. \u00e8 stimata nel range di 1 per 100,000 a 1 per 200,000 persone.<br><br>La designazione di farmaco orfano \u00e8 fornita a tutti quei farmaci destinati al trattamento sicuro ed effettivo, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie e disordini rari di cui sono affette meno di 200.000 persone negli U.S.A. o di cui sono affette pi\u00f9 di 200,000 persone ma i cui costi di sviluppo e marketing non riescono ad essere coperti. <br>Oltre allo studio dei trattamenti per l\u2019ittiosi lamellare ed atre ittiosi congenite, Galderma sta esplorando il trattamento di altre malattie rare della pelle come il Linfoma cutaneo T Cell e la Sindrome di Gorlin.<\/p>\n\n\n\n<p>Fonti: <a href=\"http:\/\/www.galderma.com\/News\/articleType\/ArticleView\/articleId\/65\/US-Food-Drug-Administration-grants-Orphan-Drug-Designation-for-Galdermas-trifarotene-molecule-in-the-treatment-of-congenital-ichthyosis\">http:\/\/www.galderma.com\/News\/articleType\/ArticleView\/articleId\/65\/US-Food-Drug-Administration-grants-Orphan-Drug-Designation-for-Galdermas-trifarotene-molecule-in-the-treatment-of-congenital-ichthyosis<\/a> ; http:\/\/www.dddmag.com\/news\/2014\/07\/fda-grants-orphan-designation-galderma%E2%80%99s-skin-disease-drug<\/p>\n\n\n\n<p>Traduzione: Miriam Tortorella<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sulla base di questa decisione, Galderma intende implementare un piano di sviluppo clinico, rafforzando il suo impegno nell’esplorazione di nuove opzioni terapeutiche per patologie rare, oltre a soddisfare le esigenze di tutti i pazienti affetti da patologie cutanee nel corso della vita<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":790,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_et_pb_use_builder":"off","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":"","footnotes":""},"categories":[30,38],"tags":[],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/788"}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=788"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/788\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":791,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/788\/revisions\/791"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/790"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=788"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=788"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ittiosi.it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=788"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}